Российские регуляторные органы выдали компании Roche регистрационное удостоверение на лекарственный препарат эмицизумаб – первый препарат, продемонстрировавший более высокую эффективность по сравнению с профилактическим применением препаратов фактора VIII – стандарта терапии при гемофилии А. Новое лекарственное средство серьезно повысит качество жизни пациентов с этим редким заболеванием, обращают внимание эксперты.
Эмицизумаб — первый в своем классе биспецифичное моноклональное антитело, предназначенное для связывания факторов свертывания крови IXa и X. Пациенты могут самостоятельно вводить препарат подкожно всего один раз в неделю, тогда как при использовании стандартной терапии факторами FVIII необходимо каждые 1-3 дня делать внутривенные инъекции. «Мы очень вдохновлены результатами клинических исследований, в которых участвовали пациенты нашего центра. Подкожный способ введения препарата профилактически один раз в неделю позволяет им чувствовать себя более уверенно и защищенно, по сравнению с другими схемами лечения, и дарит свободу благодаря существенному сокращению количества кровотечений», — рассказала заведующая Городским центром по лечению гемофилии Татьяна Андреева.
Согласно решению регуляторных органов, эмицизумаб может использоваться в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А всех возрастных групп. При появлении ингибиторов к фактору свертываемости FVIII стандартная терапия становится неэффективной, а риск кровотечений повышается.
«Появление революционной терапии – биспецифичных моноклональных антител с подкожным введением – это новый, крайне важный этап в лечении ингибиторной формы гемофилии, который позволит существенно сократить количество инъекций, сделать их менее болезненными и подарить пациентам жизнь без страха кровотечений. Сейчас это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Это значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения гемофилии на новый уровень», — отметила заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии Надежда Зозуля.
В поддержку регистрационной заявки были направлены результаты клинических исследований III фазы HAVEN 1 по оценке эффективности, безопасности и фармакокинетики еженедельного подкожного введения эмицизумаба с целью профилактики по сравнению с отсутствием профилактики у взрослых и подростков с ингибиторной формой гемофилии А к фактору VIII.
В исследование были включены 109 пациентов с гемофилией А (в возрасте 12 лет и старше) с ингибиторами к фактору свертывания крови VIII, которые ранее получали лечение препаратами шунтирующего действия в режиме профилактической терапии или в режиме «по требованию».
Было показано статистически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 87% с эмицизумабом в качестве профилактики по сравнению с отсутствием профилактики. Кроме того, у 62,9% пациентов, получавших новый препарат в качестве профилактики, отсутствовали кровотечения, требовавшие гемостатической терапии, по сравнению с 5,6% пациентов, не получавших никакой профилактики.
